留言板
- [33]彭咏波
- 曹博，怎么看不到你界面 加你好友的地方啊
- [32]董墨
- 老师：您好！
我们是从事于放射性同位素标记化合物制备的实验平台，标记的核素有氚、碳-14等，如有需要可以联系我。dongmo010@126.com
祝好！
董墨
20131127
- [31]李蕾
- 老师您好，我是南京理工大学经济管理学院管理科学与工程专业的一名博士生，最近想做一份用户打标签行为的调研（就是您在发表博文时会让您给博文添加标签），但是我缺少研究数据，恳请您在百忙中抽空帮我填写一份问卷，问卷大约需要您5分钟的时间，非常感谢您！！
问卷地址是：http://www.sojump.com/jq/2709468.aspx 将此链接复制进浏览器的地址栏，然后按回车键即可，非常感谢您！！！
- [30]曹鹏
- 我们也做虫药的，你可以联系我。但不知道你指的是哪方面实验？临床还是实验室研究？
- [29]abc3336049
- 我已发现治癌中药了,你是否用药试验?
- [28]timefly
- 自中山大学癌症中心、范德堡大学医学院的研究人员确定了三个与大肠癌相关的新遗传“热点”。研究发现在线发表在12月23日的《自然—遗传学》（Nature Genetic）杂志上，从而为我们提供了关于大肠癌生物学的新认识，有可能指出了该疾病新的治疗靶点。
领导这一研究的是华人科学家郑苇（Wei Zheng）教授，其现任范德堡大学Ingram癌症研究中心教授、分子流行病研究室主任，亦为美国NCI基金项目评审专家、美国国家卫生研究院、美国癌症研究协会等多个协会会员。其主要研究方向为肿瘤流行病与分子流行病学。近五年完成或参与美国国家级科研项目共18项，发表SCI收录的高水平论文148篇，具有极高的学术威望。中山大学为这篇论文的第一研究单位。
大肠癌是全世界最常见的癌症之一，在美国和其他发达国家发病率尤其高。遗传学在散发性和家族性（遗传性）形式的大肠癌中起重要作用。然而，当前只有6%的大肠癌病例可以通过罕见的遗传变异来进行解释，这些变异已知导致了大肠癌高风险（正如在家族性形式的大肠癌中所见到的）。
以往关于大肠癌遗传基础的研究已经确定了一些变异，然而大多数的研究都是在欧洲或高加索人群中完成。
郑苇教授说：“检测不同的种族群体非常重要，因为种群之间存在着遗传结构的差异，这会使得在一个种群中确定的变异无法解释其他种群的风险。由于遗传结构的差异以及潜在的环境接触，在非欧洲种群中开展研究可能更容易发现一些风险变异。”
2009年，郑苇及同事们在几个亚洲国家建立了“亚洲大肠癌协会”（Asia Colorectal Cancer Consortium）以寻找疾病的新遗传风险因子。该协会包括了中国、韩国和日本的群体。
采用一种称为“全基因组关联研究”（GWAS）的方法，郑苇及同事们开始寻找与这一疾病风险相关的常见变异。
从来自2,098个大肠癌病例和5,749个对照的遗传数据中，研究人员确定了64个与大肠癌相关的变异或“单核苷酸多态性”(SNPs)。
研究人员随后在另一组样本中复现了这些研究结果，将疾病相关变异的数量缩小至4个。在这4个变异中有3个也与一个较大的欧洲样本的大肠癌风险相关。
郑苇说：“这项研究结果与亚洲和欧洲种群均具有相关性。有趣的是，以往在欧洲裔群体中开展的研究并没有发现这三个易感位点。”
郑苇指出这一研究突显了在非欧洲种群中开展遗传研究，充分揭示包括大肠癌在内的常见疾病遗传基础的重要性。
尽管目前对于这些新发现的易感位点的确切功能还不是很清楚，这项研究发现了定位在靠近风险变异的区域中的几个重要基因。例如，一个风险变异定位靠近CCND2基因，CCND2基因编码的cyclin D2是调控细胞周期的cyclin蛋白家族的一个成员。人们一直以来都认为细胞周期蛋白（Cyclins）与癌症相关，但是对于CCND2基因的研究却非常有限。因此，当前的研究结果表明，有需要进一步研究其他细胞周期蛋白和细胞周期蛋白依赖性激酶(cyclin-dependent kinases，CDKs)在癌症发生中的作用。
郑苇说：“这些新发现非常令人感到兴奋。它们必定会促成未来进一步研究这些区域的生物学，以及这些研究发现在癌症预防和治疗中的转化潜力。”
- [27]timefly
- 日本研究人员最新临床试验发现，对于一种具有特定基因变异特征的晚期非小细胞肺癌患者，肺癌药物易瑞沙（通用名吉非替尼）比标准的肺癌化疗药物更加有效，可使患者生存期延长一倍。
肺癌有两种主要类型：小细胞肺癌和非小细胞肺癌，其中后者占肺癌病例的75%。日本东北大学研究小组6月24日在新一期美国《新英格兰医学杂志》（NEJM）上介绍说，某些非小细胞肺癌患者，其基因变异会导致一种名为“表皮生长因子受体（EGFR）”的特殊蛋白质在某些癌细胞表面过多分布，导致癌细胞增殖。
在日本，大约67%的女性肺癌患者和15%的男性肺癌患者出现这种基因变异，标准化疗治疗的生存期仅为13.9个月。研究人员将230名具有这一基因变异的晚期非小细胞肺癌患者分为两组，其中一组从一开始就利用易瑞沙进行治疗，对照组则是在标准化疗不起作用后再使用易瑞沙。
结果表明，从一开始就使用易瑞沙治疗的患者平均生存期为30.5个月，比标准化疗治疗的生存期延长了一倍多；对照组的生存期平均为23.6个月，也延长近一倍。
易瑞沙可以阻断EGFR向肺癌细胞发送增殖信号，从而抑制癌症发展。研究人员说，针对这类肺癌患者使用易瑞沙治疗，患者对药物的反应更好，从而提高了疗效。
- [26]timefly
- 日本山口大学科学家尝试用去除体内铁离子的方法，治疗肝癌，取得一定成效。
据日本《读卖新闻》日前报道，山口大学教授坂井田功等科学家尝试向肝癌晚期患者的肝脏中直接注射铁螯合剂。结果发现，在接受2个月左右的注射后，参加试验的10名肝癌晚期患者中有2人的肿瘤组织有所缩小，另有3人的病情停止恶化。
铁螯合剂能够与人体内的铁离子结合，随着尿液一同排出，注射铁螯合剂能够有效降低体内的铁离子浓度。因为铁离子是肝癌等肿瘤组织发育过程中的一种重要原料，因此体内铁离子浓度下降，对于肝癌有一定的治疗作用。
科学家说，目前的临床试验显示，去铁有可能成为一种治疗肝癌的新疗法。不过，由于身体失去铁离子有很大的风险性，日本科学家认为准确使用这一方法仍需更多的试验数据。
日本科学家的上述成果已发表在美国《新英格兰医学杂志》上。
- [25]timefly
- 英国研究人员日前对野靛碱药物的戒烟效果进行了测试，结果显示其有效性与其他戒烟药相当，但价格却更为低廉。
英国伦敦大学学院等机构研究人员在新一期《新英格兰医学杂志》上报告说，他们对700多名每天要吸10支以上香烟的人进行了试验，吸烟者被随机分为两组，一组按治疗方案服用野靛碱药物25天，另一组作为对照组，仅接受普通的安慰剂治疗25天。为避免其他因素影响，试验期间他们没有使用其他戒烟手段。
疗程结束一年之后进行的调查显示，服用野靛碱药物的一组中有8.4%的人成功戒烟，而对照组中的成功率只有2.4%。这证明了用野靛碱帮助戒烟的有效性和市场上其他一些戒烟药相当。
然而，野靛碱药物在价格上更具优势。据估算，25天疗程所需的药物价格约为12英镑（1英镑约合1.63美元），而市面上常见的戒烟药如“畅沛”一疗程12周要花费100多英镑。
野靛碱又称金雀花碱，在东欧一些国家已作为戒烟药物使用多年，没有发现什么严重的副作用，但却一直缺乏严谨正规的科学试验来验证它的有效性，因此在英国等医药管理较严格的国家一直没有得到上市许可。
- [24]timefly
- 据英国《新科学家》杂志、BBC等媒体6月7日（北京时间）报道，在日前举行的美国临床肿瘤学会2011年年会上公布的两种新药能减缓肿瘤恶化，显著提高晚期黑色素瘤患者存活率，被誉为30年来皮肤癌治疗领域的最大突破。相关论文发表在《新英格兰医学杂志》（NEJM）上。
黑色素瘤是出现在黑色素细胞中的一种恶性肿瘤，如果发现早还可以治愈，但如果已发展到晚期，患者预期存活时间平均只有6个月。此前，唯一有效的治疗方法是在肿瘤厚度小于1毫米时进行手术切除。
其中的一种新药名为“vemurafenib”，由美国斯隆凯特琳癌症中心的保罗·查普曼带领的团队研发。恶性皮肤癌病例中一半与BRAF基因变异反应相关，该药可抑制BRAF基因变异反应，药效优于目前在治疗转移性黑色素瘤中最常使用的化疗药物达卡巴嗪。查普曼团队在临床实验中，将675名无法通过手术治愈的晚期黑色素瘤患者分为两组，一组自愿服用新药，另一组自愿接受传统疗法——在化疗的同时服用达卡巴嗪。6个月后，服用新药小组存活率高达84%，而另一组的存活率仅为64%。由于效果显著，研究人员果断提前停止了实验，为所有参与实验的患者都换上了这种新药。
为该项研究提供资助的罗氏制药公司全球发展部主管哈尔·巴龙在声明中说，这是黑色素瘤治疗领域的一项重要成果，“vemurafenib”不仅延长了患者的寿命，更减少了黑色素瘤恶化的风险，同时也使肿瘤出现了缩小。
在该次会议上公布的另一项成果也让人欢欣鼓舞。由施贵宝制药公司研制的一种名为“Ipilumumab”的抗体药物在与达卡巴嗪配合使用时可提高后者的疗效，该抗体药物能通过刺激免疫系统的方式对肿瘤产生作用。研究人员发现，使用复合疗法的250名黑色素瘤患者中有28.5%的存活时间超过了两年，而只采用达卡巴嗪疗法的患者中两年存活率只有17.9%。
在看到该药物的早期研究结果后，美国食品和药物管理局已于3月批准该药在晚期黑色素瘤患者中进行使用。欧洲药品管理局也将该药提上了审批日程，预计8月前获批。
英国癌症研究所首席医师彼得·约翰逊说，这是晚期黑色素瘤治疗上的一项重大突破，是首次获得一项有实质疗效的疗法。巴龙说：“我们已经在治疗转移性黑色素瘤上获得了一个显著成果，下一步我们还将对其做进一步的完善，并期待与施贵宝公司合作，为患者提供更多新选择。”
- [23]timefly
- 近日，《生物化学杂志》(Journal of Biological Chemistry) 在线发表了中科院上海生科院营养科学研究所方靖研究组有关肠癌研究的最新进展：Pax2 induces expression of cyclin D1 through activating AP-1 and promotes proliferation of colon cancer cells，研究揭示了Pax2在结肠癌中的作用和分子机制。
Pax2 (Paired box 2)是转录因子，在胚胎发育和细胞分化过程中发挥重要作用。一般情况下，发育结束后Pax2的表达变弱。如果在发育成熟组织中异常表达，Pax2则表现出癌基因的作用，目前已经在几种癌症（如乳腺癌，前列腺癌等）中发现Pax2的表达升高。因此，Pax2成为癌症治疗一个潜在的靶标。目前，Pax2在肿瘤中发挥什么样的作用、它是如何推动肿瘤发展的、其中的分子机制是什么？这些问题还不清楚。
结肠癌是人类常见的消化道肿瘤，全球每年有近50万人死于结肠癌，居癌症死因第3位。在我国，结肠癌居恶性肿瘤发病率第4位，且近年呈明显上升趋势。营养所博士研究生张海生等在方靖研究员的指导下，开展了Pax2在结肠癌中作用与机制研究，发现Pax2在结肠癌中的表达也异常增高。体内、外实验显示，Pax2具有促进结肠癌细胞增殖和肿瘤生长的作用。
研究表明，Pax2促进细胞周期蛋白cyclin D1的表达。进一步的机制研究发现，Pax2通过激活转录因子AP-1来提高cyclin D1的表达。Pax2阻止JunB与c-Jun的结合，促进了c-Jun和c-Fos的结合以及c-Jun的磷酸化，导致AP-1活力的升高和cyclin D1转录的增加。这些结果提示Pax2通过激活AP-1来诱导cyclin D1的表达，进而促进结肠癌细胞的生长。这些发现为深入认识Pax2在肿瘤生长过程中的作用机理和今后的疾病治疗提供了理论依据。
该研究受到国家自然科学基金委和中国科学院的经费支持。
- [22]timefly
- 德国汉诺威医学院29日发表公报称，由潘生丁（又名双嘧达莫）和阿司匹林制成的复方制剂能够安全有效地预防中风复发。
迄今，医生一般建议中风患者服用阿司匹林这种安全性很高的药物，以降低中风复发的风险。而潘生丁和阿司匹林复方制剂早已用于预防血栓，但用这种复方制剂治疗中风则有争议。
汉诺威医学院的研究人员称，他们的最新研究显示，潘生丁和阿司匹林复方制剂与阿司匹林同样安全，而且预防效果更好。这种复方制剂不仅像阿司匹林一样能够降低血液黏稠度以防止血小板堆积，还能减轻血管壁炎症。中风患者越早服用这种复方制剂，中风复发的可能性就越小。
这项研究先后有来自德国各医院的250名医生参与，共计研究了543名中风患者。研究人员说，首次中风后头3个月内复发的几率大概是15%到20%。服用阿司匹林能使中风复发的风险降低约17%，而潘生丁和阿司匹林复方制剂则平均能使中风复发风险降低30%。
这一研究成果已发表在最新一期专业杂志《柳叶刀—神经病学》上。
- [21]timefly
- 英国一项最新研究说，对患有急性淋巴细胞白血病的儿童而言，治疗后疾病复发是导致死亡的重要原因，而一种名为米托蒽醌的药物可提高疾病复发儿童的存活率，其效果明显优于过去使用的药物。
英国曼彻斯特大学等机构研究人员12月4日在医学刊物《柳叶刀》上报告说，200多名患有急性淋巴细胞白血病并且疾病复发的儿童参与了试验，其中约一半人服用传统的治疗药物伊达比星，而另一半人服用米托蒽醌，结果在3年后，前一组儿童的存活率为45%，而后一组儿童的存活率达到69%。
白血病又称血癌，急性淋巴细胞白血病是发生在儿童身上的主要白血病类型。据资助本次研究的英国癌症研究会介绍，对这种疾病的治疗近些年取得进展，患病儿童的存活率已经从50%上升到80%以上，但疾病复发仍然是个大问题，疾病复发儿童的存活率只在50%左右，近些年一直未能取得进展。
进行研究的瓦斯卡·萨哈教授说，采用米托蒽醌治疗急性淋巴细胞白血病将为患者和他们的家庭带来福音。
- [20]timefly
- 美国《科学》杂志报道，绝大多数人都希望自己是高个子，但个子高也有不利的一面。根据刊登在《柳叶刀—肿瘤学》（The Lancet Oncology）杂志上的研究发现，高个子的女性更容易患上癌症。研究发现不同经济阶层的女性患所有类型癌症的风险都与个子高存在一定联系。
9年来，科学家对英国一项长期健康研究的130万名参与者患17种癌症的风险进行了分析，其中包括乳腺癌和白血病。根据他们的分析发现，身高每提高10厘米，癌症风险提高16%。这一风险与此前10项有关欧洲、亚洲、澳大利亚和北美居民癌症与身高关系的研究得出的结果类似。自1900年以来，欧洲成年人的平均身高每10年增加1厘米，癌症发病率增加了10%至15%。更高的身高为何导致癌症风险提高仍是一个未知数。一种可能性是，促使儿童长高的激素同样刺激癌细胞生长。
- [19]timefly
- 来自同济大学医学院、哈尔滨医科大学等处的研究人员发表了首个对比靶向药物单药与化疗治疗EGFR突变肺癌患者的研究OPTIMAL，为分子靶向治疗癌症提供了新证据。这一研究成果公布在国际权威肿瘤杂志《柳叶刀—肿瘤学》（Lancet Oncology）上，据报道，Lancet Oncology杂志是被誉为现代医学杂志开山鼻祖《柳叶刀》（The Lancet）的三大子刊之一，2010年影响因子高达17.76。
文章的通讯作者是同济大学医学院周彩存教授，周彩存教授现任同济大学医学院肿瘤研究所所长，肿瘤学系主任，上海市肺科医院肿瘤科主任等。主要研究方向是肺癌早期诊断、综合治疗、靶向治疗和个体化治疗，肿瘤的分子显像，噬菌体疫苗。
7年前美国学者首次发现EGFR基因突变患者使用靶向治疗药物EGFR-TKIs治疗疗效好。但是，这种靶向治疗药物到底对哪些特定肺癌群体有较好疗效，对哪些肺癌群体疗效较差？
在这篇文章中，研究人员完成了国际上第一项对比特罗凯单药与化疗用于EGFR突变肺癌患者一线治疗的研究OPTIMAL，最终证实了接受靶向治疗的有效率高达83%，患者中位无进展生存达13.7个月；化疗有效率仅为36%，患者中位无进展生存为4.6个月。
特罗凯（盐酸厄洛替尼片）是2007年罗氏医学部在中国上市的新型高效的靶向治疗药物，用于晚期非小细胞肺癌(NSCLC)在既往化疗失败后的三线治疗。这一药物适用于所有非小细胞肺癌患者，是目前世界上唯一被证明能够显著延长非小细胞肺癌患者生命的靶向抗癌药物，分别于2004年11月和2005年9月在美国和欧洲通过审批，用于化疗失败后的非小细胞肺癌的二/三线治疗，在全球超过75个国家批准上市。
这篇OPTIMAL研究论文于今年5月递交Lancet Oncology杂志，鉴于研究成果的重要意义，杂志社编辑部高度重视，纳入快速发表通道，最终在两个月内完成审阅并发表；同时该杂志社特别邀请世界肺癌研究联合会（IASLC）Mitsudomi 教授（Board of Directors）撰写评论，他对OPTIMAL研究给予了高度评价，肯定研究结果和取得的成绩。另外，Lancet Oncology杂志社还于7月向全球媒体发布了OPTIMAL研究全文即将刊登的消息。
除全文发表的数据外，今年OPTIMAL研究PFS更新数据和生活质量分析于ASCO公布，并在2011年世界肺癌大会（WCLC）上做口头报告。更新的PFS数据表明，接受特罗凯治疗的患者中位无进展生存达13.7个月，而接受化疗的患者中位无进展生存为4.6个月；同时生活质量分析表明特罗凯组患者生活质量评分明显好于化疗组患者。WCLC会议口头报告后，美国著名肺癌专家Edelman教授现场进行了讨论，充分肯定了研究成果。
- [18]timefly
- 科学家研制出新型肺癌疫苗
英国《柳叶刀—肿瘤学》杂志日前刊登报告说，一种肺癌疫苗在人类临床试验中显出初步成效，将它与化学疗法联合使用可以更好地控制癌症病情。
本次试验由法国斯特拉斯堡大学等机构研究人员完成，共涉及148名已经到癌症后期的非小细胞肺癌患者。非小细胞肺癌是肺癌的一种，癌症后期通常采用化学疗法进行治疗。在本次试验中，一半患者采用常规化学疗法，另一半患者在接受化疗的同时还注射这种名为TG4010的疫苗。
结果显示，注射疫苗的患者病情得到了更好控制，有43%的患者在6个月后癌症没有进一步发展，而只采取化学疗法的患者中这一比例为35%。
据介绍，这种疫苗通过人体免疫系统发挥作用，它能够“训练”免疫系统辨识一些特殊的蛋白质。如果肺部细胞发生癌变，细胞表面的蛋白质会发生相应变化，经过“训练”的免疫系统就可以凭此辨别出癌变细胞，对其发起攻击，控制病情发展。
研究人员说，虽然疫苗显示出初步成效，但效果并不特别显著，接下来将继续研究，争取能让疫苗发挥更大的治疗作用。
- [17]timefly
- 据英国广播公司3月21日报道，发表在英国医学杂志《柳叶刀》上的三项最新研究结果为阿司匹林的抗癌效果提供了有力的证据。
研究结果显示，每天服用少量阿司匹林可以预防癌症，甚至可以治疗癌症。
此前已经有许多人每天服用阿司匹林，以此来预防心脏病和中风的发生。
但是专家警告说，目前仍然没有充足的证据令医生向人们提出为了预防癌症而服用阿司匹林的建议。专家同时警告说，阿司匹林存在危险的副作用，包括引起胃出血。
最新的研究结果显示，每天服用低剂量(75至300毫克)阿司匹林能够在三年之内把癌症发病率减少四分之一。
与此同时，这样使用阿司匹林还能在五年之内把癌症引起的死亡率降低15%。
英国癌症研究会的约翰逊教授说，新的研究结果令人兴奋，但是他仍然认为人们在服用阿司匹林的时候应该同医生商量，因为这种药物存在着可能的副作用。
- [16]timefly
- 新一期英国学术刊物《柳叶刀—肿瘤》刊登报告说，一项调查显示全球癌症病例中约六分之一由可预防或治疗的感染引起，这凸显了通过防治感染来减少癌症发病率的重要性。
这份报告由位于法国的国际癌症研究机构完成，该机构调查了2008年全球184个国家的27种癌症的数据。当年总计有1270万个新发癌症病例，分析显示，其中约200万个病例是由可预防或治疗的感染引起的。
在感染原因中，位居前列的有幽门螺杆菌、乙肝和丙肝病毒以及人乳头瘤病毒，这4种病原体就导致了约190万个新发癌症病例，它们引发癌症的种类包括胃癌、肝癌和宫颈癌等。
这些病原体引发的感染现在基本上都有预防或治疗的方法，如有针对乙肝病毒和人乳头瘤病毒的疫苗，对幽门螺杆菌则可用抗生素治疗。
从地域来看，虽然全球平均由感染引发的癌症占癌症总病例的六分之一，但发达国家的这一比例很低，如在澳大利亚和新西兰只有3.3%，而发展中国家比例很高，如在撒哈拉沙漠以南非洲地区达到32.7%。
因此，这项研究结果凸显发展中国家通过防治感染来降低癌症发病率、提高公共卫生水平的重要性。
- [15]timefly
- 英国研究人员4月17日报告说，他们开发出利用超声波治疗前列腺癌的新方法，可大幅减少尿失禁、性功能障碍等副作用。
英国伦敦大学学院等机构研究人员在医学刊物《柳叶刀—肿瘤学》上报告说，这种疗法的原理是，在用磁共振成像等技术确定肿瘤位置后，用高度集中的超声波照射肿瘤细胞，将其加热并杀死。其优点是超声波可集中在只有一个米粒大小的目标部位，在杀死肿瘤细胞同时不影响周围的健康组织，从而减少副作用。
治疗前列腺癌的传统方法，比如放射疗法或手术切除，常会影响整个前列腺部位，从而导致许多副作用，比如尿失禁、性功能障碍和肠道出血等。不出现这些副作用且治疗后一年内病情都能得到控制的成功率仅50%左右。
在本次临床试验中，41名前列腺癌患者接受了新疗法治疗，没有人出现尿失禁，出现性功能障碍者只有约十分之一。
领导研究的哈希姆·艾哈迈德说，本次试验的结果非常令人鼓舞，接下来还会进行更大规模的临床试验，争取尽早为前列腺癌患者正式提供这种新疗法，帮助他们提高生活质量。
- [14]timefly
- 来自印第安那大学医学院的临床研究人员报告了一类常发现于儿童，从前无法医治并潜在威胁生命的肿瘤的第一种有效治疗。他们的研究结果在线发表在《柳叶刀—肿瘤》（Lancet Oncology）杂志上。
研究人员称一种用于治疗慢性髓样白血病的药物甲磺酸伊马替尼（imatinib mesylate，商品名为格列卫Gleevec）可缓解丛状神经纤维瘤（plexiform neurofibromas）的病情。丛状神经纤维瘤是一种由NF1基因突变所引起的肿瘤，又称1型神经纤维瘤病（NF1）。
论文的第一作者、儿科学副教授Kent Robertson 博士说：“这虽然只是一个小型研究，其结果却是非常重要的，尤其是考虑到对于这一极其令人虚弱的疾病患者少有治疗选择。我们认为这些研究结果为针对甲磺酸伊马替尼和其他在实验室测试中显示前景的类似化合物开展更大规模的实验提供了理由。”
每3000个新生儿童就有1个受累，1型神经纤维瘤病是有单基因突变所引起的最常见的神经系统疾病。根据儿童肿瘤基金会（Children's Tumor Foundation）统计，加上一种少见的相关类型NF2，神经纤维瘤这一遗传性疾病的发病高于囊性纤维化、杜氏肌营养不良和亨廷顿氏舞蹈病的总和。
突变导致了从轻微到严重各种各样的症状。此瘤多见于面部、颈后、上睑等处，肿瘤可沿神经及其分支向各方面发展，累及范围广，并可沿脊神经进入脊髓。如肿瘤在皮下则沿神经干可以摸到大小不等的肿块。有些患者由于神经被压迫，可有疼痛或感觉异常。
这些肿瘤几乎无法有效治疗。因为它们相对生长缓慢，不会受到放射治疗或癌症化疗药物的影响。因为靠近重要器官非常的危险它们通常也不太适合手术治疗。
在新研究中，23名患者接受了至少为期6个月的药物治疗，6名患者的一个或多个丛状神经纤维瘤体积减小，30%的患者症状得到改善。
主要研究人员、儿科学系主任及教授D. Wade Clapp博士指出即便是相对较小程度地减小肿瘤体积可可以显著患者的症状，例如改善呼吸，恢复膀胱控制。
在早前的实验室研究中，研究人员在发现Gleevec靶向慢性髓样白血病的细胞信号机制在NF1肿瘤形成中也起重要作用后，证实了Gleevec对组织培养物和NF1肿瘤小鼠模型有效。这一研究结果报道在2008年的《细胞》（Cell）杂志上，研究小组还报告在一个同情用药协定中（compassionate use protocol），他们治疗了一名患有致命性肿瘤的3岁女孩，肿瘤压迫了她的气道。在治疗的三个月内肿瘤缩小了一半。
尽管Gleevec已被广泛用于慢性髓样白血病治疗，在某些情况下长期服用不会导致严重的副作用，在治疗的6个月内结果分析出来之前参与的36名患者中有13人中途退出。其中9人是因为服药问题或副作用。作者们指出在这项研究中他们采用了是从前确立的Gleevec最大耐受剂量以确保可以观察到针对所有NF1肿瘤的全部药物活性。作者们表示在后续的研究中他们会对剂量进行修改
