肿瘤疗效指标

总生存期（OS, Overall Survival）是指临床试验随机化开始至因任何原因引起死亡的时间。“随机化”是统计学术语，在临床药物试验中，选择随机分组或者随机抽取样本。在研究对象数量足够的情况下，可以最贴近真实结果。患者入组试验的日期为“起点”A，患者死亡、中途失访、试验结束三种情况均记录为“终点”Z，A到Z的时间即为OS。OS被认为是肿瘤临床试验中最佳的疗效终点，如果看到一个药物临床试验数据报告OS时间越久，说明药物给患者带来的生存期越久。

中位生存期（mOS, median overall survival）也可称为“半数生存期”，在生存曲线上，生存率为50%所对应的生存时间，即参与试验50%的个体存活的时间。

无病生存期（DFS, Disease Free Survival）是指从随机化开始至第一次肿瘤复发/转移或由于任何原因导致受试者死亡的时间。DFS与OS相比，结束日期“Z”多了一个情况：入组后，肿瘤初次发生复发或转移的时间。DFS通常作为根治术后的主要疗效指标，主要指从根治术后到肿瘤复发、转移的时间。

中位DFS（mDFS, median disease free survival）又称半数无病生存期，表示50%个体未出现复发/转移的时间。

无进展生存期（PFS, progression-free survival）是指从随机化开始到肿瘤发生（任何方面）进展或（因任何原因）死亡之间的时间。可以理解为：从试验开始到肿瘤变大了或往坏方向发展的这段时间；如果试验没有结束，患者死亡，则按照真实时间记录，这个患者试验就结束了。在使用靶向药或者其它化疗药物的患者中，无进展生存期也可被理解为耐药期、药物控制肿瘤增长的时间，即大概服用多久会出现耐药。因此，对一个药物而言，无进展生存期越长，治疗肿瘤效果越好。

疾病进展时间（TTP, Time to Progress）是指从随机分组开始到第一次肿瘤客观进展的时间。与PFS不同在于，TPP不包括死亡。因此PFS更能预测和反映临床获益，与OS的一致性更好。但在导致死亡的非肿瘤原因多余肿瘤原因的情况下，TTP是一个合适的指标（？）。

实体瘤疗效评估标准

（Response Evaluation Criteria in Solid Tumors, RECIST）

完全缓解（CR, complete response）：全部肿瘤病灶消失，维持4周。

部分缓解（PR, partial response）：肿瘤病灶缩小30%或以上，维持4周。

疾病稳定（DS, disease stable）：靶病灶减小的程度没达到PR，增加的程度也没达到PD水平，介于两者之间（即非PR或PD）

疾病进展（PD, progression disease）：以整个实验研究过程中所有测量的靶病灶直径之和的最小值为参照，直径和相对增加至少20%（如果基线测量值最小就以基线值为参照）；除此之外，必须满足直径和的绝对值增加至少5 mm（出现一个或多个新病灶也视为疾病进展）。

客观缓解率(ORR, Objective response rate)：是指肿瘤缩小达到一定量并且保持一定时间的病人比例，一般理解为CR与PR之和。客观客观缓解率是II期试验的主要疗效评价指标，可提供药物具有生物活性的初步证据。但一般不作为III期临床试验的主要疗效指标。那么“客观”又有多客观呢？使用该指标时要求：患者在基线时必须伴有可以测量的肿瘤病灶；缓解标准在实验开始前的方案中需要提前定义，包括缓解程度、缓解时间，因此整个药物试验具有客观性。

缓解持续时间(DOR, Duration of Response)：是指肿瘤第一次评估为CR或PR开始到第一次评估为PD(Progressive Disease)或任何原因死亡的时间。

总缓解率（OR, Overall Response）指经过治疗CR+PR病人总数占总数的比例。OR与ORR长的相似，需要注意区别！相比之下，ORR是一个兼顾“质”与“量”的指标，因此临床应用更多。

疾病控制率(DCR, Disease Control Rate)：是指肿瘤缩小或稳定且保持一定时间的病人的比例，DCR=CR+PR+SD。疾病控制率与缓解率的区别在于：由于病变稳定（SD）也属于治疗有效的一种结果，故DCR将病变稳定的病例数记录在内，作为判断疗效的指标，较缓解率更为科学。

疾病控制时间(DDC, duration of disease control)：是指肿瘤第一次评估为CR、PR或SD开始到第一次评估为PD或任何原因死亡的时间。

治疗失败的时间(TTF, Time To Failure)：是指从随机化开始至治疗中止/终止的时间，包括任何中止/终止原因，如疾病进展、死亡、由于不良事件退出、受试者拒绝继续进行研究或者使用了新治疗的时间。

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